The only approved potentiator drug for gating mutations, VX-770, provides significant, albeit partial, restoration of the channel function for the most common gating mutant, G551D-CFTR, while partially inhibits the long-term lung function decay. Several rare gating mutations are marginally responsive to the VX-770 activation but, based on published and preliminary data, we posit that the […]
PNA, stabilizzare e amplificare la correzione della proteina CFTR mutata: un approccio di farmacologia epigenetica La regolazione dell’espressione di CFTR (la proteina difettosa in Fibrosi Cistica, CF) da parte di alcuni piccoli RNA con funzioni di controllo (denominati microRNA o miRNA) è importante in questa patologia. Lo studio si basa sulla modulazione “farmacologica” di alcuni […]
il betasitosterolo dalla medicina tradizionale alla terapia molecolare anti-infiammatoria: how old drugs learn new tricks ovvero riposizionamento farmaceutico avanzato e in sicurezza Aggiornamento Aprile 2023 Per puro caso, osservando la risposta clinica positiva in una bambina originaria del Marocco affetta da patologia infiammatoria cronica polmonare trattata per os con i “semi neri del deserto nord-africano” […]
la regolazione funzionale dei mitocondri nell’omeostasi intracellulare del calcio: nuovissimi bersagli molecolari per l’infiammazione polmonare
la famiglia chimica delle furocumarine: modellistica molecolare per nuovi farmaci anti-infiammatori aggiornamento Aprile 2023 La correzione della proteina CFTR mutata è l’obiettivo prioritario del trattamento della patologia polmonare dei pazienti affetti da fibrosi cistica. La possibilità che “correttori” e “potenziatori” della CFTR mutata siano in grado di curare contemporaneamente anche la componente infiammatoria cronica polmonare […]
stabilizzare e amplificare la correzione della proteina CFTR mutata: un approccio di farmacologia epigenetica